​Des experts recommandent la commercialisation d'un nouveau médicament anti-cholestérol

Des experts de l'Agence américaine des médicaments (FDA) ont recommandé mercredi la commercialisation d'un puissant anti-cholestérol dont l'arrivée sur le marché fournirait de nouvelles armes contre les maladies cardio-vasculaires, première cause de mortalité dans le monde avec plus de 17 millions de décès par an. Ce médicament, baptisé Repatha et produit par le laboratoire américain Amgen, est similaire à un autre anti-cholestérol ayant reçu l'appui mardi du même groupe d'experts. Leurs recommandations ouvrent la voie à une commercialisation des molécules Evolocumab et Alirocumab, puisque la FDA met le plus souvent en pratique les conseils des comités indépendants qu'elle consulte, même si elle n'est pas tenue de les suivre. Ces anti-cholestérol, administrés sous forme d'injections sous la peau toutes les deux semaines ou chaque mois, ont tous deux permis de réduire le mauvais cholestérol (LDL) de plus de 60% avec peu d'effets secondaires.
Ils neutralisent une protéine appelée PCSK9 qui limite l'action du foie pour retirer le LDL du sang, un mécanisme différent des statines, dominant depuis près de trente ans le marché des anti-cholestérols. Ce mécanisme a été développé il y a une dizaine d'années grâce à des recherches génétiques.
S'ils sont approuvés par la FDA, ces médicaments pourraient générer cinq milliards de dollars de ventes annuelles au total d'ici cinq ans, prédisent des experts sur les marchés, rapporte l’AFP. Leur coût sera élevé et pourrait varier de 7.000 à 12.000 dollars par an pour chaque patient, selon le Dr William Shrank, responsable scientifique de la chaîne de pharmacies CVS.
Les experts se sont prononcés par 11 voix contre quatre et sans aucune abstention en faveur de la mise sur le marché du Repatha. Ils ont par ailleurs été unanimes (15 voix contre zéro) à recommander l'approbation de l'anti-cholestérol aux personnes prédisposées génétiquement jeunes à avoir des taux de mauvais cholestérol très élevés et pour lesquelles peu de traitements efficaces existent.
La veille, un comité consultatif quasiment identique avait recommandé la commercialisation de l'Alirocumab ou Praluent, développé par les laboratoires français Sanofi avec son partenaire américain Regeneron.
Toutefois, la capacité de ces anti-cholestérols à nettement réduire le risque d'infarctus et de décès cardiovasculaires ne sera établie qu'en 2017 et 2018, quand seront connus les résultats définitifs d'essais cliniques en cours. Amgen mène une étude avec 27.500 patients, tandis que Sanofi a un essai avec 18.000 personnes.
En l'absence de ces données, les experts de la FDA sont partis de l'hypothèse que la forte réduction du mauvais cholestérol était un indicateur raisonnable d'une baisse du risque d'infarctus et de décès.
Ainsi le Dr Yves Rosenberg, un cardiologue de l'Institut national du coeur, des poumons et du sang (NHLBI) --un des quinze membres du comité-- a expliqué que "malgré le manque de données, la biologie et la génétique montrent que le LDL (le mauvais cholestérol) est un substitut raisonnable pour mesurer les risques cardiovasculaires".